12月25日，萬邦醫(yī)藥與中(zhōng)國(guó)抗癫痫協會達成戰略合作(zuò)，共同成立結節性硬化及癫痫罕見病專病委員會，複旦大學(xué)醫(yī)學(xué)院醫(yī)管處處長(cháng)中(zhōng)國(guó)抗癫痫協會副會長(cháng)王藝，中(zhōng)國(guó)抗癫痫協會秘書長(cháng)張慧，中(zhōng)國(guó)抗癫痫協會秘書長(cháng)段立嵘，國(guó)際癫痫病友會（IBE）副主席中(zhōng)國(guó)抗癫痫協會副秘書長(cháng)丁玎，中(zhōng)國(guó)抗癫痫協會理(lǐ)事會理(lǐ)事、國(guó)家兒童醫(yī)學(xué)中(zhōng)心王紀文(wén)，複旦大學(xué)附屬兒科(kē)醫(yī)院周淵峰，複星醫(yī)藥國(guó)内營銷平台CEO袁春，萬邦營銷總裁李梅等嘉賓，共同出席簽約儀式。

嬰兒痙攣（Infantile Spasm ,IS）是嬰幼兒時期較常見的癫痫腦病。典型特征為(wèi)成串的痙攣發作(zuò)、腦電(diàn)圖高峰失律和精(jīng)神運動發育障礙三聯征，易發展為(wèi)難治性癫痫綜合征。中(zhōng)國(guó)IS的發病率為(wèi)1/3000 ~1/2000活産(chǎn)嬰兒。IS 是年齡依賴性的疾病，早期死亡率高，盡管癫痫發作(zuò)在5歲前多(duō)停止，但存活患兒多(duō)數遺留有(yǒu)嚴重的認知功能(néng)缺陷，其預後總體(tǐ)欠佳，僅15%～25%患兒發育大緻正常

而結節性硬化症（tuberous sclerosis complex,TSC） 是一種累及全身多(duō)個髒器的常染色體(tǐ)顯性遺傳病，發病率為(wèi)1/6000~1/9000。大約 2/3 的 TSC 患者多(duō)在嬰兒期出現癫痫發作(zuò)。然而，超過 60% 的患者應用(yòng)多(duō)種治療方法無效，發展為(wèi)難治性癫痫。TSC合并IS的發作(zuò)對患者智力發育的損傷尤為(wèi)嚴重。

長(cháng)期以來，我國(guó)兒童罕見病存在診斷難、買藥難、用(yòng)藥貴三大障礙。這三大障礙的解決，既是一個醫(yī)學(xué)研究問題，同時又(yòu)是經濟學(xué)和社會學(xué)問題。隻有(yǒu)醫(yī)療機構、藥企、國(guó)家相關部門和社會各界的共同努力才能(néng)破局脫困，為(wèi)中(zhōng)國(guó)2000萬罕見病家庭帶來希望。

中(zhōng)國(guó)抗癫痫協會自成立以來，便緻力于提高癫痫治療、預防與控制水平。此次，萬邦醫(yī)藥與其達成戰略合作(zuò)，共同成立結節性硬化及癫痫罕見病專病委員會，将更好地解決癫痫罕見病患者家庭所面臨的困境，搭建癫痫罕見病的診療規範，助力國(guó)内癫痫罕見病診療水平的提高。

複旦大學(xué)醫(yī)學(xué)院醫(yī)管處處長(cháng)中(zhōng)國(guó)抗癫痫協會副會長(cháng)王藝：“《2018罕見病調研報告》數據顯示，約65%的罕見病患者曾經被誤診，42%的患者平均需要花(huā)5.3年才能(néng)被确診。早診、早治是罕見病治療的關鍵，專委會成立後，将通過加強學(xué)術交流、技(jì )術培訓，開展多(duō)學(xué)科(kē)合作(zuò)等，持續推動臨床常見診療誤區(qū)學(xué)術分(fēn)享，提高罕見病的臨床診斷率，幫助患者實現早發現、早治療。期待此次與萬邦醫(yī)藥的合作(zuò)，讓我們一起助力癫痫罕見病的診療水平提高。”

複星醫(yī)藥國(guó)内營銷平台CEO袁春：“近年來，複星醫(yī)藥集團和萬邦醫(yī)藥一直在努力打造我們的罕見病患者服務(wù)平台和業務(wù)條線(xiàn)。我們引進了治療IS一線(xiàn)藥物(wù)、伴有(yǒu)TSC的IS首選藥物(wù)——維格定?（氨己烯酸散劑），這款産(chǎn)品即将在中(zhōng)國(guó)上市，改寫患者無藥可(kě)用(yòng)現狀。除了為(wèi)患者提供優質(zhì)可(kě)及的藥物(wù)，解決用(yòng)藥困境，我們更要從服務(wù)更多(duō)的患者和家庭出發，從疾病早篩、診斷、醫(yī)生教育、患者教育、用(yòng)藥保險、患者援助、家庭關愛等全疾病旅程去解決他(tā)們的困難。我們會與中(zhōng)國(guó)的行業協會、行業專家一起，緻力推進IS早診早治的診療觀念，使更多(duō)的IS患兒能(néng)夠得到及時、正确的治療。”